बायोमार्कर अध्ययन के लिए शक्ति गणना / नमूना आकार

हमारे पास यह अनुमान लगाने के लिए एक संभावित बायोमार्कर है कि किसी मरीज को कैंसर है या नहीं। बायोमार्कर परीक्षण का परिणाम द्विआधारी सकारात्मक या नकारात्मक है। हम उन रोगियों की मात्रा का कुछ अर्थ प्राप्त करना चाहते हैं जिन्हें यह निर्धारित करने के लिए परीक्षण करने की आवश्यकता है कि यह बायोमार्कर एक अच्छा भविष्यवक्ता है या नहीं।

इंटरनेट पर पढ़ने से ऐसा लगता है कि जाने का तरीका संवेदनशीलता (मामलों की संख्या के लिए) और विशिष्टता (नियंत्रण की संख्या के लिए) को देखना है। यह सुझाव दिया जाता है कि आपको इस स्थिति को एक-नमूना अनुपात परीक्षण के रूप में मानना चाहिए, लेकिन यह स्पष्ट नहीं है कि आपको यह अनुमान लगाने के बारे में कैसे जाना चाहिए कि संवेदनशीलता क्या है और सीमा को छोड़कर जो आप तैयार हैं। यदि मैं कहता हूं कि किसी भी बायोमार्कर को 0.8 से अधिक की संवेदनशीलता के साथ "अच्छा" माना जाता है, तो आप दो चर कैसे सेट करेंगे? मैं चाहूंगा कि मेरी अशक्त परिकल्पना बायोमार्कर एक यादृच्छिक असाइनमेंट यानी 0.5 की संवेदनशीलता से बेहतर नहीं है। क्या कोई ऐसा करने का सबसे अच्छा तरीका का उदाहरण दे सकता है (खासकर अगर यह आर में है)।

r power

— danielsbrewer
स्रोत

क्या आप कह रहे हैं कि आप ज्ञात मामलों के एक सेट के साथ शुरू करने जा रहे हैं, अगली बार अपना बायोमार्कर परीक्षण (डेटा एकत्र करें) करें, और संवेदनशीलता का अनुमान लगाएं? और आप ज्ञात नियंत्रणों के एक समूह के साथ शुरू करेंगे, डेटा एकत्र करेंगे, और विशिष्टता का अनुमान लगाएंगे?

इस गणना के लिए हां में है। वास्तव में हम रोगी भर्ती से पहले नहीं जान पाएंगे, लेकिन जब तक हमारे पास पर्याप्त मामले और नियंत्रण नहीं होंगे, तब तक भर्ती रहेगी। इसके अलावा, हमारे पास एक अनुमानित दर है कि एक मरीज एक मामला होगा इसलिए हम इसका उपयोग कर सकते हैं कि कुल संख्या का अनुमान लगाने के लिए हमें भर्ती करने की आवश्यकता होगी,

— danielsbrewer

यदि बायोमार्कर केवल हां / ना-उत्तर देता है तो आप संवेदनशीलता / विशिष्टता के साथ जा सकते हैं और अनुपात के लिए परीक्षण के संदर्भ में योजना बना सकते हैं। यदि उनमें से एक का मूल्य "अच्छा" या "बुरा" है, तो यह एक गलत निर्णय के वास्तविक जीवन परिणामों पर निर्भर करता है। यदि बायोमार्कर मूल रूप से एक निरंतर माप देता है तो आरओसी-घटता और एयूसी-सांख्यिकी और संबंधित नमूना आकार योजना के तरीके अधिक उपयुक्त हो सकते हैं। लेकिन यह सब केवल नैदानिक परीक्षण से जुड़े तरीकों की सतह को खरोंच करता है ...

— भजन

$p$

$n$ xx $p$ $p$ $\hat{p} = \sum x /n$ $\hat{p}$ $p$

$n$ $p = 0.5$ $n$ $p = 0.57$ $\alpha = 0.05$

कम से कम दो दृष्टिकोण हैं - विश्लेषणात्मक और सिमुलेशन। pwrमें पैकेज Rपहले से ही इस डिजाइन के साथ मदद के लिए मौजूद है - आप इसे पहले स्थापित करना होगा। अगला आपको एक प्रभाव आकार की आवश्यकता होगी, फिर आप जो फ़ंक्शन चाहते हैं वह है pwr.p.test।

library(pwr)
h1 <- ES.h(0.57, 0.5)
pwr.p.test(h = h1, n = NULL, sig.level = 0.05, power = 0.9, alt = "greater")

     proportion power calculation for binomial distribution (arc... 

              h = 0.1404614
              n = 434.0651
      sig.level = 0.05
          power = 0.9
    alternative = greater

$435$ $0.57$ $0.90$ $0.05$ $0.57$

एक बार जब आप अपना डेटा प्राप्त कर लेते हैं, तो परीक्षण चलाने का तरीका है (मैं तर्क के लिए डेटा का अनुकरण करूंगा)।

n <- 435
sens <- 0.57
x <- rbinom(n, size = 1, prob = sens)
binom.test(sum(x), n, p = 0.5, alt = "greater")

    Exact binomial test

data:  sum(x) and n 
number of successes = 247, number of trials = 435,
p-value = 0.002681
alternative hypothesis: true probability of success is greater than 0.5 
95 percent confidence interval:
 0.527342 1.000000 
sample estimates:
probability of success 
             0.5678161

$0.568$ $p$ $[0.527, 1]$

संपादित करें: यदि आप सिमुलेशन दृष्टिकोण को बेहतर पसंद करते हैं, तो आप इसे इस तरह से कर सकते हैं: सेट

n <- 435
sens <- 0.57
nSim <- 1000

दो और runTestहो

runTest <- function(){
  x <- rbinom(1, size = n, prob = sens)
  tmp <- binom.test(x, n, p = 0.5, alt = "greater")
  tmp$p.value < 0.05
}

इसलिए शक्ति का अनुमान है

mean(replicate(nSim, runTest()))
[1] 0.887